海和药物今日宣布，公司自主开发并拥有完全知识产权的、上海药物所发现的创新药物MET抑制剂谷美替尼片已获得日本厚生劳动省批准上市。本次申报上市的适应症为：用于治疗具有MET 14外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。
本次适应症的上市许可申请主要基于SCC244-108关键II期研究（GLORY研究，NCT04270591）的有效性和安全性数据。该研究是一项多国、多中心的开放、单臂临床试验，旨在评估谷美替尼片用于具有MET 14 外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌人群的疗效和安全性。该适应症已于2023年3月7日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。该研究的全球主要研究者是中国上海交通大学医学院附属胸科医院陆舜教授。
截止至2022年4月28日，GLORY研究中，79例经中心实验室确认为METex14跳变患者12个月随访数据显示：由盲态独立影像评估委员会（BIRC）评估的总体客观缓解率（ORR）为65.8%，其中初治患者的ORR为70.5%，经治患者的ORR也达到60.0%，总体人群的中位无进展生存期（mPFS）为8.5个月，其中初治患者达11.7个月，经治患者为7.6个月；总体人群的中位总生存期（mOS）为17.3个月，其中初治患者尚未达到，经治患者为16.2个月，疗效明确。安全性方面，整体安全耐受，常见不良反应包括水肿、头痛、消化道症状和肝脏转氨酶升高等，多为轻中度，经对症治疗后可缓解或恢复，无潜在光毒性，亦未观察到相关的过敏反应，药物相互作用少，合并用药安全性风险较低。
海和药物首席执行官董瑞平博士表示：
“此次谷美替尼片在日本获批上市是公司又一重要里程碑，凸显了公司致力于开发和提供肿瘤创新疗法，以满足中国和全球患者的未满足的医疗需求。公司遵循 “根植中国，放眼全球”的国际化战略，将继续全力推动公司更多产品走向世界，为更多海外患者提供来自中国的高质量创新药物。同时感谢所有参与谷美替尼临床研究的研究者、患者、患者家属及临床工作人员的辛勤付出！”
GLORY研究全球主要研究者中国上海交通大学医学院附属胸科医院陆舜教授表示：
“谷美替尼片在日本的获批，是中国创新药走向世界的一个新的里程碑，也证实了我们中国研究者主导的谷美替尼片GLORY研究得到了国际认可和肯定。我们期待能有更多中国的创新药物像谷美替尼片一样走出国门，满足全球患者未满足的治疗需求。”
关于非小细胞肺癌（NSCLC）和MET 14外显子（METex14）跳变
原发性肺癌是全球发病率第二和死亡率第一的恶性肿瘤，非小细胞肺癌（NSCLC）约占所有肺癌的85％1，METex14跳变在NSCLC中的总发生率约为3%2。在中国NSCLC人群中METex14跳变的发生率约2.51%3。METex14跳变是原发致癌驱动基因，通常不与EGFR、 KRAS、 ALK等肺癌其他突变共存1。多发于高龄患者，中位年龄72岁2。METex14跳变预示预后差，化疗药物二线治疗无进展生存时间（PFS）仅为2.9个月，总生存期（OS）为7.9-8.3个月，客观缓解率（ORR）为8.8%-9.1%2。携带METex14跳变的NSCLC患者对PD-1单抗治疗不敏感，ORR为16~17%，中位PFS为1.9~3.4个月，在PD-L1受体高表达的肿瘤患者中，未见缓解率升高5-6。在日本，新发肺癌患者人数为126,548人/年，死亡人数为75,585人/年（2020）7。NSCLC约占日本肺癌患者的88%，初诊IV期患者约为30%，METex14跳变的发生率约为3%2。因此在日本，可能需要接受这种药物治疗的患者人数估计约为1200人/年。
关于谷美替尼片（研发代号：SCC244）
谷美替尼片（研发代号：SCC244）是一款口服强效、高选择性小分子MET抑制剂。临床前研究显示谷美替尼片可强效和特异性靶向抑制MET激酶活性。临床研究结果显示，谷美替尼片具有优良的药代动力学特性以及良好的安全性和耐受性，在具有MET改变的晚期非小细胞肺癌患者中显示了明确疗效且脑转移患者同样获益。与已上市同类产品相比，谷美替尼片稳态谷浓度更高，可以持续抑制靶点; 半衰期长，适合每日一次给药; 不需要根据体重调整剂量; 药物相互作用少，合并用药安全性风险低。谷美替尼片成功纳入突破性治疗药物，并获得中国药品监督管理局（NMPA）批准上市用于MET 14外显子跳跃突变的局部晚期或转移性NSCLC患者。同时，也正在积极开展其他临床研究，比如针对MET过表达且驱动基因阴性的NSCLC患者的III期临床研究。
关于海和药物
海和药物是中国领先的自主创新生物技术公司，专注于抗肿瘤创新药物的发现、开发、生产及商业化，希望为全球癌症患者带来更安全、更有效的治疗方法。海和药物坚持走自主创新的道路，同时拥有一支具有全球化视野的科研和管理团队，积极布局创新药物的国际开发之路。目前海和药物已有1款产品（谷美替尼片，商品名：海益坦®）获批中国上市，另有多个在研重点管线的候选药物。
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